从“精准驱铜”谈肝豆状核变性的个体化治疗

                        从“精准驱铜”谈肝豆状核变性的个体化治疗

                                   安徽中医药大学神经病学研究所    王共强教授

一、个体化治疗

   个体化治疗(individualized drug therapy)是以每个肝豆患者的信息为基础决定治疗方针，从不同患者的差异来把握治疗效果或毒副作用等应答的个性，对每个患者进行最适宜药物疗法的治疗。个体化治疗属于精准医学，应用它不仅可以降低并发症的发生，还可以降低医疗费用。

      目前，世界卫生组织（WHO）在题为“迎接21世纪的挑战”的报告中指出，21世纪的医学将从“疾病医学”向“健康医学”发展，从群体治疗向个体治疗发展。“个体化”的思想正逐步渗入到医学实践中，并成为未来医学发展的方向，一个完全以每一位患者为中心的现代个体化医学的新时代正在逐渐开始。肝豆患者的个体化医学模式强调以肝豆患者个体差异性为依据，定制“量身打造”的个体化应对策略，做到“对适当的患者，在适当的时间，做适当的、精准驱铜治疗”，从而全面提升诊疗效果，做到有限资源的最大化使用，减轻公共医疗卫生负担。同时推动肝豆状核变性的基础和临床研究，为新型药物和治疗方法研发提供依据。

二、精准驱铜---最佳治疗方案的制定

    针对性在临床工作中,遇到的每位患者都有自身的临床表现和特点。病程、年龄、体重指数、尿铜水平、脑损伤程度、肝肾功能以及生活习惯(包括吸烟、饮酒)、是否有并发症等均不完全相同。在制订肝豆患者驱铜治疗方案时要兼顾上述几方面因素。特别是体重指数、微量元素水平、尿铜水平、肝肾功能以及是否有并发症的发生。是否存在过敏反应、微量元素代谢紊乱的情况等综合考虑才能制订出个体化的、切实可行的、科学的治疗方案。

    实效性制订出的最佳治疗方案，一定要通过肝豆患者用药后的检验。反过来证明方案的有效和可行性。当患者用药后临床收效尚不满意时，治疗方案还需进一步调整，以获得满意的临床效果；随着某些因素的变化；当治疗方案不能与变化的病情相适应，及时调整和变化治疗方案就是非常必要的。只有这样才能适应病情变化的需要，此种方案才称得上“最佳治疗方案”。

    临床药物治疗的目标是患者疾病治愈，生活质量改善。在这个过程中，治疗药物监测是临床药师制定安全、经济、有效的药物治疗方案的依据，也是个体化治疗的重点发展方向”  

三、药物监测核心：给药方案个体化

如何在肝豆临床治疗中更好地贯彻合理用药原则？驱铜治疗药物监测是有效解决药物治疗安全、有效、经济问题并持续完善个体化治疗技术。驱铜药物监测临床解决的问题主要包括：驱铜药品在人体的暴露量；与给药方案的关系；与治疗效应的关系；通过对药量的动态研究，调整个体化用药方案，调整个体化治疗靶浓度，提高疗效，降低毒性。

四、合理用药三原则：安全、经济、有效

肝豆驱铜治疗合理用药涉及到药物的选择；药品的选择；剂量的选择；给药途径的选择；给药时间间隔、用药时间及疗程的选择；以及影响药物作用的机体因素等多个方面的问题。对合理用药的理解可以用六个字来概括——安全、经济、有效。临床合理用药就是根据疾病种类、患者状况和药理学理论选择最佳的药物及其制剂，制定或调整给药方案，以达到有效、安全、经济地防治和治愈疾病的措施。

    由于年龄、性别、体重、药物的敏感程度及累及病位程度不同，肝豆患者药物治疗的个体差异很大，对于同一种药物来讲，有的患者在较低剂量时就已经有效，但也有患者在低剂量即出现明显的毒性反应且治疗效果不好。因此，临床上应注意监控疗效和药物的副作用，及时调整剂量以达到最佳疗效和避免不良反应。个体化治疗就是根据患者人体不同的情况选用不同的治疗方案，使治疗方案更有针对性和可操作性。将个体化医学理念和模式贯穿于临床诊疗、管理和运营等各环节，为每一个肝豆患者“量体裁衣”式定制治疗策略，在满足患者多层次医疗服务需求的同时，极大的推动我国肝豆诊疗水平的提升。