造血干细胞移植治疗

作者：天津市肿瘤医院  赵智刚

造血干细胞(hematopoietic stem cells, HSCs)是具有自我更新的能力的“未成熟”的血细胞，具有分化成所有成熟血细胞的潜力。HSCs多分布在骨髓中，少量存在于外周血中，脐带血也是HSCs的重要来源。造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT）是指对患者进行全身照射、化疗和免疫抑制预处理后，将正常供体或自体的造血细胞注入患者体内，使之重建正常的造血和免疫功能。被用于治疗或改善一些血液学和遗传相关疾病。造血干细胞移植治疗有助于增强或重建骨髓功能，既可以杀伤恶性肿瘤细胞，又可以生成功能性细胞，取代功能失调的细胞，恢复正常的造血。然而，造血干细胞移植也具有一定的风险，如植入失败、出现移植物抗宿主病(graft versus host disease, GVHD)、免疫抑制引起的全血细胞减少，严重的感染等。

根据造血干细胞的来源，造血干细胞移植可分为自体造血干细胞移植（autologous hematopoietic stem cell transplantation, auto-SCT）和同基因或异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo-SCT)。自体造血干细胞移植是指从患者体内采集干细胞，进行纯化后再输注患者体内，其优点在于无GVHD风险，但由于移植物可能残存异常细胞，导致其复发的风险升高，理论上，这种方法不能用于所有的骨髓异常疾病。同基因造血干细胞移植是指捐献者和接受者是同卵双胞胎，其优点包括GVHD和移植失败的风险小，然而在现实情况下只有极少数的患者拥有同卵双胞胎移植者。异基因造血干细胞移植来源于健康的供者，捐献者可以是同胞全相合供者，同胞半相合供者，以及非血缘全相合供者，这种方法移植物抗肿瘤效应高，适用于多种恶性和非恶性的血液病，但同时出现GVHD的风险高，以及一些移植相关副作用的风险大大提高，如预处理毒性、免疫抑制剂副作用、严重感染。

参考文献：

Eaves, Connie J. “Hematopoietic stem cells: concepts, definitions, and the new reality.” Blood vol. 125,17 (2015): 2605-13. doi:10.1182/blood-2014-12-570200

Khaddour, Karam, et al. “Hematopoietic Stem Cell Transplantation.” StatPearls, StatPearls Publishing, 25 July 2021.