【再生技术】干细胞疗法的风险与不确定性

在我们体内，有一类未完全分化且具有再生各种组织器官潜在功能的细胞，它们就是干细胞。长久以来，科学家认为干细胞有望修复特定的组织或生长器官，可开发成人类疾病治疗的新方法。

目前干细胞疗法的前景能治愈许多不治之症，它的研究是当今医学最热门的方向之一!浙江大学医学院附属第二医院骨科沈炜亮

2012年诺贝尔医学奖给了两个研究干细胞的的科学家：英国科学家约翰*戈登和日本科学家山中伸弥。但是我们同时也要认识到干细胞疗法目前并不成熟，仍然存在很多的不确定性与风险。

上周，《新英格兰医学杂志》同时发表两篇关于干细胞临床试验治疗黄斑变性的文章，结果却是一成一败，显然，这份国际著名的医学刊物希望借此强调干细胞治疗带来的希望和风险。

干细胞治疗安全性一直受到高度关注。去年11月30日，美国食品与药品监督管理局（FDA）的三位主要管理者（Peter Marks、Celia Witten和Robert Califf）就在《新英格兰医学杂志》发文，表明了这一态度，FDA作为美国最高医药、健康管理机构，强调当前干细胞疗法存在风险和不确定性。

“在干细胞疗法推向市场前，我们必须基于可靠的科学研究，明白这一疗法的风险和收益”，FDA三位管理者表示，就现有的研究来看，“并没有可靠的研究结果证明干细胞疗法的有效性，即使对一些长期系统地进行过研究的疾病，如心衰和排异反应”。

目前，各国对干细胞治疗的人体试验十分谨慎。由于胚胎干细胞的利用会触发伦理争议，成体干细胞成为当前干细胞治疗的主力军，但利用成体干细胞进行治疗仍存在诸多难点，如不是所有的组织器官都能分离出干细胞，干细胞体外培养特性会改变等。虽然从伦理上考虑，胚胎干细胞、成体干细胞和诱导多能干细胞技术差别较大，但它们中无论哪一种都有自我更新和分化的能力，干细胞技术的应用不可回避地面临不可人为控制的干细胞的增殖和分化，以及其他干细胞应用中的未知因素带来的人体健康风险，如严重的并发症、极高的致瘤性、急剧增加的致死率、利用效率的不稳定、免疫排斥情况不明确等等。

国际干细胞研究协会曾就干细胞治疗发表建议：目前，只有少部分干细胞治疗是安全有效的！比如肌肉运动系统疾病中的细胞移植治疗软骨缺损和细胞移植治疗肌腱病等。当前全世界范围内提供的多种未经最终确立的干细胞治疗手段，只有很小的成功率，它们均存在很大的风险，对健康的负面影响难以控制，且花费高昂；胚胎干细胞和诱导干细胞具有更高的潜能，可用于多个组织的疾病治疗，然而需要仔细和精确的调控，不恰当的使用会导致肿瘤；使用来自自身的干细胞也不是绝对安全有效。体外操作可能造成细菌或病毒污染，可能会影响了它们的正常功能。医院或商家提供的治愈病人的证词可能带有误导性。

《新英格兰医学杂志》的文章也指出，在未进行严格的临床试验、安全性与有效性均不明朗的情况下，将该疗法贸然应用在患者身上，后果十分可怕。未来，干细胞治疗技术仍需继续发展完善。研究人员应本着造福人类、小心谨慎、科学负责的态度，在相关法律法规与严格监管的约束下，进一步试验和提升干细胞治疗技术，从而实现其价值。

二次整理者：阮登峰/沈炜亮

浙江大学医学院附属第二医院·骨科；

浙江大学骨科研究所；

浙江大学李达三·叶耀珍再生医学发展基金；

浙江省组织工程与再生医学技术重点实验室；

中国医师协会骨科医师分会再生医学工作组；

本人专业诊治范围：

1，肌腱病&肌腱/韧带损伤：肘-网球肘；肩-肩周炎，肩袖损伤；膝-弹跳膝，跑步者膝，前交叉韧带损伤；踝-跟腱炎，跟腱断裂；手腕部-腱鞘炎；筋膜炎

2，再生医学技术治疗运动系统疑难杂症，包括：软骨/半月板/肌腱/韧带的修复、重建和再生；

门诊类型：肌腱病专科门诊！

致谢：感谢冯枭、玉宝、Jonathan Slack、 王子灿等人的分享！

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