院士领衔生物医药行业顶级盛会，共论精准医疗创新发展及前景挑战

四月无锡拈花湾，太湖（马山）生命与健康论坛举行。

本次大会围绕多个专题分享解析了生物医药领域的国家战略、医疗环境、科研进展以及行业前景和未来挑战。泛生子两位创始人应邀出席此次论坛：泛生子首席执行官王思振先生及美国杜克大学讲席教授、泛生子基因首席科学家阎海教授分别受邀参加主题沙龙环节及主论坛演讲。

 

主论坛环节，重量级嘉宾齐聚

中国工程院院士、北京大学副校长、医学部主任詹启敏院士

 

本次论坛中，多位精准医疗领域内领袖专家发表重要演讲。中国工程院院士、北京大学副校长、医学部主任詹启敏院士发表了“科技创新与精准医学”的主题演讲，詹院士表示：

 

“中国正实施践行健康中国发展战略，作为健康中国战略的重要步骤，大力推动精准医学是一大关键。

 

以肿瘤为例，目前癌症基因组学的相关研究正在加速推进，以期实现肿瘤的精准诊断和精准治疗，这需要多学科的交叉，不仅是基因测序技术，还包括人蛋白质组、代谢组技术，甚至包括分子影像、分子诊断、内窥镜微创技术、靶向药物、大数据分析工具等。

 

此外，早诊是目前遏制癌症最有效的方式。从疾病预测、早期诊断、肿瘤定位、制定方案、检测病程、监测疗效、判断愈后、复发监测等，肿瘤分子标志物都可以起到‘追踪’作用。同时肿瘤的诊治仍非常粗略，导致有些病人治疗不足，有的治疗过度。因此在临床中，需要寻找最为客观和准确的衡量标准，对疾病进行判断。分子病理检测可以帮助更精准的诊断及治疗，使病人真正从精准医疗的理念中获益。

 

精准是医学发展的目标和要求，是转化医学研究的重要内涵和目标，也是循证医学的新的历史要求，实现全民健康的重要手段。但是精准有一个特点需要强调一下，主战场是在社区，在医院，不是在硬盘服务器里，也不是在实验室，精准医学发展需要大样本和大数据支撑，需要政产学研用有效结合，需要与监管科学同步发展。”

 

CFDA药品审评中心首席科学家何如意博士

CFDA药品审评中心首席科学家何如意博士在“提高申报质量，加快药物审评”的主题演讲中重点分享到：

 

“一直以来新药临床审批及新药临床试验都备受大家关注，为此我们将进一步开放临床试验基地。由于企业在临床试验过程中很难起到主体监管责任，因此需要科研研究者、实验发起者、申请人以及临床试验基地各司其职，共同做好临床试验，营造良好的新药临床试验环境。

 

对于新药临床试验申请时间过长的问题，我们将常规的审评审批制度替换为默示许可制，即60个工作日内必须完成审评审批流程，这就需要所有企业共同努力提高申报质量，从而加快审批流程。

 

此外，IND审评模式将转变为以临床试验为核心的审评审批模式，所有的审评审批都将基于企业提交的临床实验方案，这也需要企业在提交方案时尽可能多地提供详细的可供评估的相关指标。

 

同时，新药临床试验的风险管控亦十分重要，针对临床试验出现可能的风险，我们将在沟通无果后暂停相关新药临床试验。对于接受境外临床试验数据，我们不等于接受境外临床试验结果，而是在其试验数据的基础上重新进行符合中国要求的审评审批流程。”

美国杜克大学讲席教授、泛生子首席科学家阎海教授

 

主论坛环节，美国杜克大学讲席教授、泛生子首席科学家阎海教授发表了题为“基因组学技术指导下的肿瘤精准诊疗与早期筛查”的演讲，主要从临床应用、技术创新和癌症早筛研究进展等方面为大家展示了肿瘤基因检测领域的可喜突破：

 

“近年来，基因组学已在肿瘤临床诊疗中体现出重大应用价值。针对原发性中枢神经系统恶性肿瘤，阎海教授及其团队首次发现了胶质瘤中的几个重要驱动基因，其中IDH基因突变已写入《WHO中枢神经系统肿瘤分类》以及各大权威临床指南中，作为指导临床诊断与治疗的金标准，同时一系列小分子药物与免疫治疗手段已经进入临床试验各个阶段。

 

随后，泛生子开发了以脑脊液为代表的创新型液态活检技术，具有广泛的临床应用前景，如在肺癌脑转移的临床诊断和靶向治疗领域，并结合多类型biomarker辅助指导免疫治疗，同时向癌症早筛的世纪难题发起挑战。

 

近期阎海教授导师Bert先生的最新成果展示了基因检测在癌症诊疗领域更为广阔的未来：通过16基因+8个蛋白组成的‘CancerSEEK’检测，超过1000例癌症患者和800例正常个体，覆盖8大肿瘤类型和不同肿瘤阶段，早期肿瘤诊断灵敏度高达70%以上，特异性高达99%，且更为重要的是检测结果可精准定位肿瘤发生部位。癌症早筛领域巨头Grail公司近期公布了循环游离基因组图谱研究初步成果，特异性大于99%。Bert和Grail的研究成果让我们看到了液态活检进行肿瘤早期筛查的可行性。

 

液态活检已成熟应用于晚期患者的药物匹配，未来的发展方向是肿瘤的早期发现、早期诊断，泛生子秉承工匠精神和精益求精的理念，在肿瘤早筛领域深耕细作，力求成为引领行业的高科技公司。”

 

杜克大学医学院免疫学教授、神经外科学终身教授李启靖教授

 

杜克大学医学院免疫学教授、神经外科学终身教授李启靖教授在“肿瘤免疫细胞治疗的成功与挑战”的主题演讲中分享了免疫治疗的进展及在中国的机遇与挑战，他表示：

 

“2016年、2017年，肿瘤免疫治疗两度被美国临床肿瘤学会评选为年度首要进展：截至目前，以PD-1抗体、PD-L1抗体、CTLA-4抗体为代表的免疫检查点抑制剂，已在欧美国家被批准用于恶性黑色素瘤、非小细胞肺癌、肾癌、膀胱癌等多种癌症，同时在肝癌、食管癌、胃癌、结直肠癌等多种实体瘤中显示出了初步的疗效。

 

与此同时，基因工程T细胞作为一种新的肿瘤治疗方式，在难治复发性恶性血液肿瘤的临床试验中亦取得了惊人疗效。不过有一点需要明确的是，虽然以CAR-T为代表的新型肿瘤免疫细胞治疗已经在血液肿瘤中取得了不俗成绩，但是至今尚未有一款肿瘤免疫细胞治疗在临床中大规模推广。

 

而在中国经历了‘魏泽西事件’之后，我们要做的不是停止免疫治疗研究的脚步，而是加强相关基础研究的功底。在临床研究上，中国的优势是病人总数和优势医疗资源相对集中，且细胞治疗行业的基本从业技术人员储备充足，但同时也面临诸多问题：国家对临床试验、尤其是研究者自发临床试验的支持体系急需建立；临床试验从业人员的素质及技能培训仍需加强；支撑免疫细胞改造的基础设施尚不完备；缺乏多学科协作、以临床项目为核心的长期深度合作机制；缺少临床试验中免疫监控与疾病进程中的免疫学分析，造成数据收集不足，难以研究透彻机理等。在克服种种困难、协同前行的道路上，相信未来肿瘤免疫治疗的前方一定是光明的。”

     

美国ETP基金创始合伙人、泛生子基因董事长

何为无先生主持论坛

泛生子基因首席执行官王思振先生参与讨论

 

在以“生物医药创新，资本助推发展”为主题的沙龙讨论环节，泛生子基因首席执行官王思振先生就如何平衡生物医疗行业科技创新与市场需求、精准医疗与基因检测领域面临的机遇和挑战以及头部企业取胜的关键等问题分享了见解。

 

“创新是基于企业自身能力和市场需求的有效结合，市场需求能够指引科技创新的方向，但市场需求有时也会是盲目的，也需要教育，科研大跨步的前进，市场意识未必跟得上，因此市场教育也是科技创新企业的责任。泛生子一直密切关注市场需求，优秀的研发团队拥有持续创新能力，并努力推动着基因检测行业的市场教育工作。

 

泛生子在美国和中国分别设立研发中心，美国研发中心对接和引进国际前沿的科研成果和资源，在癌症基因组学基础研究中做出重要突破；中国研发中心侧重在科研成果转化、技术创新优化和数据积累分析等方面。中美双中心有效结合能够加速国内外癌症诊疗新技术临床转化，从而更好地服务中国乃至全球的癌症患者。

 

未来泛生子会重点关注两个方面：一是中国原研的二代测序及未来新一代的测序技术平台，泛生子如何在中国自己的平台上开发出极具临床价值的产品，这对于我们而言是一个很重要的策略考虑；二是整个基因检测行业，包括泛生子所处的肿瘤基因检测细分领域，均有企业非常积极地布局产业链上下游的技术研发或并购，而我们希望进行更快、更强、更完善的积累，并有效整合和利用上下游资源，或者说是打通全产业链，从而完成整个依托基因组学为入口的精准医疗生态闭环的建设。”

关于太湖（马山）生命与健康论坛

太湖（马山）生命与健康论坛由中国药学会、中国科协企业创新服务中心、江苏省科学技术协会、江苏省食品药品监督管理局和无锡市人民政府共同主办，论坛邀请到众多国内外生物医药领域专家就抗体类新药研发技术、免疫肿瘤新药研发、生物医药投融资、新型给药产学研资本、新型疫苗的研发和评价、ICH药品安全数据管理、再生医学与创新医疗器械等专题，进行深入探讨研究，在交流中积累经验、在探讨中碰撞火花，共同为切实促进生物医药行业国际合作、推动生物医药与金融资本高效融合，助力生物医药产业更好发展再添助力。