大剂量丙种球蛋白静脉注射与重症肌无力

宋捷     赵重波

大剂量的丙球具有抗炎和免疫调节的作用，用于重症肌无力等自身免疫疾病的治疗已有近30年的历史。 

传统而言，血浆置换对于重症肌无力危象或病情急性加重的患者有效。后续的临床随机试验证明，静脉用免疫球蛋白可作为血浆置换的替代疗法，可用于急需改善症状的患者。这对于用血紧张的中国，其意义尤为重要。复旦大学附属华山医院神经内科赵重波

在两项临床试验中，使用丙球或血浆置换治疗15天后疗效一致。在另一项临床研究中，病人被随机分入2组，一组按1g/kg的剂量治疗1天，第二天用安慰剂治疗；另一组按1g/kg连续治疗2天，随后评估其疗效没有差异。对于中-重度的重症肌无力患者及无力症状持续加重的患者，经治疗14天后进行比较，丙球的效果明显优于安慰剂。

虽然丙球对重症肌无力的短期治疗有效，但仍没有充分证据表明丙球可作为重症肌无力慢性期的治疗药物或激素的替代药物。在血清乙酰胆碱受体抗体阴性或MuSK抗体阳性的患者中，丙球是否有效尚不确定。

目前，静脉注射丙球主要是在患者病情急性加重时作为血浆置换的替代治疗，可能会防止或减轻球麻痹及呼吸衰竭的发生，也可用作胸腺切除的术前准备。尚无证据表明丙球可以增强激素或免疫抑制剂的疗效或减少长期使用这些药物所带来的副作用。

另外一项小型临床对照试验表明，丙球可能对Lambert–Eaton肌无力综合征患者有效，患者使用丙球治疗后2-4周肌力明显改善，优于安慰剂组。

目前丙球的常用推荐剂量是0.4/kg，静脉滴注连续5天一个疗程。

Nat Rev Neurol. 2015 Jan 6. doi: 10.1038/nrneurol.2014.253. [Epub ahead of print] Review. PMID:25561275