美国FDA批准首个治疗斑秃口服药物：巴瑞替尼

作者： 赖伟红  皮肤病与性病学医学博士，临床信息学管理硕士

        近日，美国FDA宣布批准礼来药厂（Eli Lily）和因塞特公司（Incyte）联合开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼（Baricitinib，英文商品名Olumiant），用于治疗成人严重斑秃。这是美国FDA批准用于斑秃治疗的首款口服药物。

        斑秃，俗称“鬼剃头”，是一种自身免疫性疾病，由于免疫系统攻击毛囊，导致头部或身体其他部分的毛发部分或完全脱落。任何年龄、性别和种族的人群都可能患上斑秃。斑秃是全球发病率第二高的脱发性疾病，全球大约有1.47亿患者，中国约有400万斑秃患者，美国每年有超过30万人患斑秃。

        巴瑞替尼是一款JAK抑制剂，每日口服一次。最初由因塞特公司开发，2009年12月礼来与因塞特达成协议，合作开发和商业化该产品。2020年3月，巴瑞替尼治疗成人重度斑秃获FDA突破性疗法认定，并于同年11月在美国获得紧急使用授权(EUA)。2022年2月，FDA授予其优先审评资格。此前，巴瑞替尼还获批用于治疗类风湿性关节炎和中重度特应性皮炎。

        巴瑞替尼的疗效和安全性在两项随机双盲安慰剂对照临床试验中得到了证实。参加这些试验的患者基线时至少50%的头发脱落超过6个月。接受治疗36周后，在两项临床试验中，口服巴瑞替尼每天4mg的患者中，大约三分之一的患者达到头皮毛发覆盖面积超过80%，而安慰剂组的这一数值分别为5.3%和2.6%。同时，约三分之一的严重斑秃患者达到眉毛睫毛完全再生或没有明显缺失状态。

        在JAK抑制剂开发中，除了巴瑞替尼，辉瑞公司的JAK3/TEC抑制剂ritlecitinib，Concert Pharmaceuticals公司的JAK1/2抑制剂CTP-543，泽璟制药的JAK抑制剂杰克替尼，瑞石生物的JAK1抑制剂SHR0302，也都处于后期临床试验阶段。