骨髓移植相关病例

我想把你留下来

“咚咚咚”师晓东敲了三下玻璃。无菌舱里的孩子回过头，认出了自己的医生，便使劲挥了挥手上的玩具车，笑容和他的光头一样灿烂。　“这个宝贝骨髓移植后十多天，现在很高兴，以后会更好。”首都儿科研究所附属医院血液内科主任师晓东告诉搜狐记者，通过一年的临床实践，首儿所血液科成功引进了国外先进技术并加以创新，目前应用这项技术进行骨髓移植的30余例患儿均未出现明显的排异反应，这为广大患儿带来“有尊严、有质量地生活”的希望。
据了解，白血病占儿童肿瘤发病总数的三分之一，是儿童最常见的恶性肿瘤。与成人白血病相比，儿童白血病具有更高的治愈率。师晓东表示，“如果患儿接受及时、规范的治疗，治愈率可达60%至70%。白血病是因为骨髓中造血干细胞造血功能异常，成熟阻滞在某个阶段，这个阶段的造血细胞恶性增殖并且通过血流浸润到各个脏器出现一系列的临床表现，比如发热、贫血、出血和肝脾肿大等。骨髓移植采用健康的造血干细胞来取代自身不能正常造血的干细胞,并产生抗白血病效应，是治疗白血病的主要方法之一。”

新技术减少排异风险
　　首儿所血液内科主任师晓东介绍，过去在为患儿进行骨髓移植后，最担心的就是出现排异反应（移植物抗宿主病，简称GVHD）。严重的急性GVHD排异反应可能导致整个移植功亏一篑，甚至病儿死亡。慢性GVHD反应过程缓慢，表现为不同的症状，分为局限性和弥漫性，比如，肺部产生慢性排异的孩子可能会喘憋；皮肤排异的孩子可能出现各种皮疹，或者皮肤发“花”，即正常皮肤间有一块一块的白色皮肤，严重的甚至会出现“白毛女”的体征；还有的孩子表现为肌肉僵硬，特别消瘦，眼睛干涩，食欲减退等等。更可怕的是一种“移植相关血栓性微血管病”，出现这种疾病，患儿的肝肾功能受损，高血压惊厥和感染率升高，甚至复发，最终离世。

　　“各种各样的排异严重威胁着患儿的生活质量和生命安全，而抗排异的药本身副作用也很大。我们一直在思考如何在移植的早期就控制好排异。”为了攻克排异难关，师晓东带领血液科刻苦学习 国外先进技术，引进了“后置环磷酰胺”的这种治疗方法，并结合多年的临床经验，针对患儿的不同病症，采用个性化治疗方案。据介绍，这项技术从去年8月开始应用于首儿所临床，至今整整一年时间，治疗的患儿已达30多例，均未出现明显排异的反应。

　　师晓东解释，环磷酰胺是一种化疗药物，后置环磷酰胺是指将这种化疗药的用药顺序后置。在骨髓移植成功后，供者的T淋巴细胞会被激活，同时增殖。这些被激活的细胞会向受者机体的各种组织发起攻击，就产生GVHD。而环磷酰胺后置用药正好可以把增殖活化了的T淋巴细胞灭活掉，从而避免排异症状。

　　师晓东说，这种技术在国外已有成熟的研究和应用。在引进的过程中，首儿所结合自身经验予以创新性应用。实践证明，这项技术的应用不影响骨髓植入，也没有影响患儿免疫的重建，只降低了患儿的急性排异风险，因此，取得了很好的疗效。

骨髓移植供者选择范围扩大，费用下降
　　“因为移植后排异的问题被很好地控制住了，骨髓移植供者的范围就可以大大增加。现在我们选择供体，配型不一定要全相合，半相合就可以了。患儿的爸爸妈妈、兄弟姐妹，甚至舅舅叔叔等都有可能为患儿提供骨髓，而且我们还可以优选供者。因为配型成功的人更多了，我们就可以从中挑选年轻、健康男性的干细胞。做个不恰当的比喻，今后选择供者就像去了一个餐厅，可以点菜。如果时间紧就选快餐，不着急的话挑选更精致的菜。”师晓东说。

　　“同时，骨髓移植治疗的费用也将大大降低。”师晓东补充，“原来患儿一旦排异，用上排异药物，钱就花海了，动辄上百万元，给患儿家庭带来了沉重负担。有的孩子甚至因为经济原因被迫停止了治疗。首儿所第一例采用这种技术的孩子是个粘多糖病患儿，父亲做为供者，患儿在骨髓移植后一直非常平稳，没有出现严重的并发症，而且酶活性达标，症状明显改善。全家人在享受着以前不曾有过的天伦之乐。仅花费20余万元便痊愈了。”

　　今年，首儿所血液科病房扩建，用于骨髓移植的无菌舱床位从原先的4张扩大到15张，但仍然一床难求。血液科已经在白血病、再生障碍性贫血、先天性免疫缺陷病、先天性粒细胞缺乏、遗传代谢病如粘多糖等疾病的骨髓移植方面，积累了丰富的临床经验。

　　“没当妈妈体会不到儿科的精髓。”师晓东说，“正是对于孩子的爱，迫使我跟死神争分夺秒，想把那些可爱的孩子留下来。而且我希望他们不仅仅是活着，更要像正常人一样，长大成人，结婚生子。这是我一辈子的追求。”