美国科罗拉多公共卫生学院 Lamb 教授等开展了假肥大型肌营养不良症(DMD)患者使用糖皮质激素可能会引起身高、体重和 BMI 的变化的研究,相关结果发表在近期的 The Journal of Pediatrics 杂志上,并指出长期使用激素会导致患儿身材矮小和体重增加。
激素能改善患者的肌力和运动功能,延缓脊柱侧突,预防呼吸功能不全和心肌病的发生。美国神经病学学会和疾病预防控制中心(CDC)均对 DMD 男性患者推荐了激素疗法。
激素最常见的副作用就是体重增加,长期使用还会导致生长延缓。目前很多研究都指出了这一副作用,但是很少说明激素类型、给药间隔、总给药量、疗程和初始治疗年龄与激素副作用之间的联系。
作者采用回顾性调查,通过肌营养不良症监测跟踪与研究网络(MD STARnet)共纳入了 324 名 2~12 岁的男性患者。定期测量病人的体重和身高,直到患者达到 12 岁或者病情进展至丧失独立行走能力,最后得到 1768 个身高值,2246 个体重值和 1755 个 BMI 值。
激素疗法具体包括激素类型(地夫可特,泼尼松)、初始治疗年龄、具体用药(用药间隔、疗程和总给药剂量),根据病历记录明确每一个病人的具体用药情况,比较激素治疗病人和正常人群以及不同激素治疗方案病人之间生长指标的差别。
数据显示激素治疗患者与非激素治疗患者相比,总体上有身材短小,体重增加,BMI 指数增加的趋势,但是体重出现极值(极高或极低)的情况较少,激素治疗患者与正常人群相比存在相同的趋势。
泼尼松的治疗中,初治年龄小、给药间隔短、疗程长以及总给药量大与身材矮小有关,给药间隔长与体重增加有关。地夫可特的治疗中,疗程长、总给药量大与身材矮小有关,疗程长、总给药量大与体重增加有关。
两药均显示初治年龄小、给药间隔长、疗程长与 BMI 增加有关。地夫可特治疗的患者比泼尼松治疗的患者身材矮小,但是体重增加少。
根据研究结果,作者认为长期使用激素会显著影响患者的生长发育,因此在进行激素治疗时要充分权衡激素对患者生长发育的影响和长期的健康效应。