得了软组织肉瘤怎么办，如何治疗？

作者：北京大学人民医院 骨与软组织肿瘤治疗中心 姬涛北京大学人民医院骨肿瘤科姬涛

   软组织肉瘤是一种十分罕见的起源于软组织的恶性肿瘤，由于发病率低，大众很少了解这类疾病。为了让患者充分了解这类疾病，作者翻译了最新的欧洲肿瘤协会的《软组织肉瘤患者手册》（附在本文最后），以期能够帮助处于痛苦和无奈中的患者和家人。下面是作为临床一线医生的一点体会，希望对大家有所帮助。

   作为骨与软组织肿瘤专科临床医生，在工作中常有患者问到以下一些问题：

     医生，我为什么会得这个病？

     应该怎么治疗？

     之后会不会复发？

     我的病严重么？

     我的病能治好吧？

     需要化疗么，用什么化疗药好？…….

   每当面临患者痛苦、无奈、困惑的情绪时，我在想能够做些什么，让患者在这一过程中少些痛苦和无助，可以以积极乐观的心态开始正确的治疗，减少误诊漏诊的情况。

   在临床工作中，我乐意花时间给患者讲解疾病的相关知识，应如何进行治疗决策，每种治疗方法的优缺点。这样做的目的是，通过改善大家对疾病的了解程度，自己对于治疗方案合理性有一定判断；但绝不是和患者把各种治疗方法罗列之后，完全让患者进行选择和决定，这样做回给患者及家属带来压力。医生和患者不是对立的，而是有着共同的目标的团队，目标就是治疗疾病、争取治愈。所以有必要要让大家了解现在发生了什么，我们有什么办法，应该怎办。

   由于客观现状，诊疗和医学培训过程中多方面原因，目前国内很难做到恶性肿瘤的多学科治疗决策，也就是MDT治疗。在欧美等发达国家，肿瘤中心会将相关专业医生，包括外科、肿瘤内科、放疗、疼痛治疗、甚至心理咨询支持等组织起来，为每一位患者的具体情况制定合理的治疗方案，为了便于患者就诊，上述各个专业的门诊常被安排在一起，这样避免患者来回奔波。但目前国内现状是，这种会诊机制尚不普及，不同医院有着不同的优势学科，很多时候无法在一个医院完成MDT的诊疗决策。另外一方面就是医患双方信息不对等，患者得了这个病不知道去哪治疗，经常会被漏诊、误诊误治；另外一方面也缺乏国外这种有组织的患者帮助小组，或非盈利机构，帮助患者度过这段最艰难的日子，从治疗决策到心理支持给予最大程度的帮助。目前国内治疗更多关注在技术层面，这与我国医学教育培训体系有关，很多即便是肿瘤专科医生，缺乏全面的知识体系，难免在治疗意识、理念、先进性方面存在问题，继续教育应该是很好的补充，但也更多关注形式而非内容。专科没有认证体系。以上诸多问题造成了这类罕见疾病治疗效果差，治疗决策不合理，相关专业脱节等问题，这就给我们患者带了更多痛苦，看病过程中的奔波，不知该如何选择医院、医生。希望得到最合理的治疗，结果有时会差强人意。

   作为临床医生，我们能做的十分有限，在尽可能完善自我知识体系全面性和先进性的同时，处于责任感也在不断询问自己，治疗方案如何更合理？还有更好的方案么？如何获得更好的治疗结果？我是否能给患者提供这种治疗，如果不是，哪里有更好的治疗，其实这个过程我们应该消除一些世俗观念，如果有在某方面做的比我好的医生，我一定会推荐患者前去诊治，至少在个人的能力范围内尽最大努力做到MDT合理治疗和实施。作为外科医生，我们仍有空间将手术做的更好，也一直在努力！

   恰逢2020初春特殊疫情时期，有些时间坐下来写些材料，在翻阅资料时发现欧洲肿瘤学会的患者教育资料。现内容简单实用，有一些国家翻译版，但没有中文版，所以就简单翻译整理了一下。希望能够帮助到大家，减少疾病带来的痛苦、无奈和彷徨。文中谈到的硬纤维瘤治疗，疼痛治疗在译者发表的文章列表中均有相关资料。关于患者支持小组，确实目前国内没有组织很好的，更多的是患者自发的患友圈，这里面信息有的难免有个人的偏差和混杂的信息。衷心建议大家，选择你信任的医生进行诊治，他们是专业的、也是希望能够把你的病治好的专业人员，患友们可以分享心路历程和和治疗经历，这样如果有助于减轻焦虑恐惧情绪，那么是可以的，但这绝不能代替专业的诊疗。希望各位不幸的软组织肉瘤患者，通过这份资料能否获得些帮助，祝大家早日战胜疾病，迎接美好的明天！

姬涛 于2020年2月

ESMO-EURACAN对于软组织肉瘤指南2018.5

推荐内容：

诊断、病理/分子病理

• 软组织肉瘤应在具有该类疾病治疗经验的诊疗中心进行

• 应根据2013 WHO病理分类进行诊断

局部非转移软组织肉瘤治疗

• 成人、非转移局灶软组织肉瘤的标准治疗方案是外科切除。应由该领域外科医生进行。标准的外科治疗方式是广泛切除，目标是获得阴性切缘（没有肿瘤细胞残留，即R0切除）[证据等级IIA]

• 对于高度恶性软组织肉瘤（G2-3），位置深在，直径大于5cm的标准治疗方案是广泛切除后进行放疗[证据等级IIB]。特殊病例应由MDT讨论决定具体治疗方案。

• 保肢治疗可以联合放疗或/和放疗治疗[证据等级IIIA]，或隔离肢体热灌注TNF-α+马法兰[证据等级IIIA]，或化疗联合局域热疗[证据等级IB]（注：后两种方法需谨慎考虑，并非国内目前常规治疗方案）

• 成人软组织肉瘤术后辅助化疗并非标准治疗方案。对于部分转移风险高的病例可以考虑[证据等级IIC]

• 对于高危患者，术前新辅助化疗一般采用至少3个周期的阿霉素联合异环磷酰胺[证据等级IIC]

进展期/转移性软组织肉瘤治疗

• 对于异时转移（无瘤生存大于1年），肺转移灶可切除，并且没有肺外转移的病例，如果全部病灶均获得切除可行的话，标准治疗方案是外科切除[IVB]

• 标准的一线化疗方案是以阿霉素为主的化疗[证据等级IA]，多药联合化疗一般以足量阿霉素联合异环磷酰胺的方案，特别是对于异环磷酰胺敏感的肿瘤类型，且患者全身状态好，并从化疗中潜在受益[证据等级IB]。

• 阿霉素联合PDGFR-α（奥拉单抗）也是可选方案[证据等级IIC]

• GT方案（吉西他滨联合多西他赛）目前在软组织肉瘤治疗中不作为一线方案推荐[证据等级ID]

• 对于皮肤隆突样样纤维肉瘤患者标准的药物治疗是伊马替尼[证据等级IIIA]

• 二线治疗可选择曲贝替定[证据等级IB]，目前被批准应用于既往接受过治疗的软组织肉瘤。

• 非脂肪来源的软组织肉瘤另一种可选择药物是帕唑帕尼[证据等级IB]

• 艾瑞布林可用于脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤[IIA]

• 对于既往接受过阿霉素为主的化疗的软组织肉瘤患者，可考虑使用吉西他滨联合达卡巴嗪或吉西他滨联合多西他赛方案[证据等级IIB]

• 对既往接受过阿霉素治疗的，非脂肪来源的软组织肉瘤患者，可考虑使用瑞戈非尼[证据等级IIC]

• 以下一些靶向药物有一定治疗作用：

    恶性PEComas使用mTOR抑制剂[IVC]

              ALK融合基因阳性的炎症性肌纤维母细胞瘤可使用克唑替尼[IVC]

    对透明细胞软组织肉瘤可使用舒尼替尼和西地尼布，该类肿瘤目前并没有明确的分子靶点[IVC]

    孤立性纤维瘤可以使用舒尼替尼[IVC]

特殊类型和部位软组织肉瘤

• 腹膜后肉瘤：该类肿瘤应由经验十分丰富的肿瘤中心进行治疗

• 子宫肉瘤：对于子宫平滑肌肉瘤，子宫间质肉瘤等标准的治疗方案是全盆腔切除，并不推荐常规进行放疗[ID]

• 硬纤维瘤（纤维瘤病）：对于进展期病例，需要根据患者个体进行方案制定，包括谨慎观察，外科手术[证据等级IVC]，肢体隔离灌注（如果病灶局限在某一肢体）[IVC]，或全身治疗，经皮射频等[IVC]

• 乳腺肉瘤：应有肉瘤专业医生治疗。

循证医学等级：

I类水平证据：指大宗、随机化、结果明确、且出现假阳性和假阴性可能性低的

研究

II类水平证据：指小型的、随机化的、结果不确定的，并且存在中度至高度假阳

              性或假阴性的研究

III类水平证据：指非随机化的同期对照研究

IV类水平证据：之非随机化的，回顾性的对照研究及专家观点

V类水平证据：至仅有病例报告，非对照研究的专家观点

A级：至少得到2个I类水平证据支持

B级：至少得到1个I类水平证据支持

C级：仅得到数个II类证据水平支持

D级：直到得到1个III类水平证据支持

E级：仅得到IV或V类水平证据支持