腱鞘巨细胞瘤（色素沉着绒毛结节性滑膜炎）有药可治了！

@腱鞘巨细胞瘤（色素沉着绒毛结节性滑膜膜炎）的既往主要治疗手段为手术及放疗。

@FDA批准了Pexidartinib作为首个药物。其为集落刺激因子-1受体抑制剂。

@临床试验为安慰剂对照，主要终点是客观缓解率(ORR)，随访至第25周，接受Pexidartinib 治疗的患者(n=61)的ORR为38%，而服用安慰剂的患者(n=59)ORR为0%(P<.0001)。Pexidartinib 组完全缓解率15%，部分缓解率23%。

@用药剂量为400毫克，每日两次，空腹口服，直至疾病进展为不可接受的毒性。

参考资料：https://www.medscape.com/viewarticle/916402#vp_1